Neue Daten, die auf dem virtuellen Kongress der European Hematology Association 2021 (EHA) vorgestellt wurden, zeigen, dass Patienten, die mit der Blutkrankheits-Gentherapie CTX001 von Vertex/CRISPR Therapeutics behandelt wurden, ?anhaltend auf die Behandlung ansprechen?.
Die neuen Daten umfassten 22 Patienten mit mindestens dreimonatiger Nachbeobachtung, die mit der CRISPR/Cas-9-basierten Gentherapie CTX001 von Vertex/CRIPSR Therapeutic behandelt wurden.
Von diesen Patienten haben 15 eine transfusionsabhängige Beta-Thalassämie (TDT) ? sechs von ihnen haben Beta-Null/Beta-Null oder andere schwere Genotypen. Die verbleibenden sieben Patienten, die in diesen Ergebnissen enthalten sind, haben eine schwere Sichelzellenanämie (SCD).
Nach den bei der EHA präsentierten Daten waren alle 15 Patienten mit TDT transfusionsfrei mit einer Nachbeobachtungszeit von vier bis 26 Monaten nach der Verabreichung von CTX001.
Die Patienten zeigten beim letzten Besuch auch klinisch bedeutsame Verbesserungen des Gesamthämoglobins von 8,9 auf 16,9 g/dl und des fetalen Hämoglobins von 67,3 % auf 99,6 %.
Darüber hinaus bestanden bei allen sieben SCD-Patienten weiterhin vasookklusive Krisen (VOCs) mit einer Nachbeobachtungszeit von fünf bis 22 Monaten nach der CTX001-Infusion und zeigten klinisch bedeutsame Verbesserungen des Gesamthämoglobins von 11 auf 15,9 g/dl und des fetalen Hämoglobinspiegels von 39,6 % bis 49,6 % beim letzten Besuch.
?Die heute vorgelegten Daten von 22 Patienten sind sowohl in Bezug auf die Konsistenz als auch auf die Dauer der Wirkung beeindruckend?, sagte Reshma Kewalramani, Chief Executive Officer und President von Vertex.
?Diese Ergebnisse ergänzen die wachsenden Beweise dafür, dass CTX001 das Versprechen für eine einmalige funktionelle Heilung von Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie halten könnte. Wir arbeiten mit Hochdruck daran, die Registrierung abzuschließen und freuen uns darauf, die behördlichen Diskussionen abzuschließen und auf die Einreichung zuzugehen.?
Im April verlieh die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) CTX001 die Bezeichnung Priority Medicines (PRIME).
Eine PRIME-Auszeichnung bietet den Entwicklern von ?vielversprechenden Arzneimitteln? frühzeitige Unterstützung, um Entwicklungspläne zu optimieren und Evaluierungen zu beschleunigen, um den Patientenzugang zu verbessern.
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