Die North Star Ambulatory Assessment ist mit Placebo-Einbindung natürlich sehr wohl stark aussagekräftig und wurde nicht ohne Grund als Primary Endpoint von der FDA genehmigt.
Vamolorone ist immer noch ein Steroid und wird im Safety-Vergleich den Kürzeren ziehen. Edasa ist hier quasi komplett sauber.
Warum sollten die Margen bei Vamalorone höher sein? Sie drücken halt 10% auf die Net Sales ab + Milestones. Das Medikament an sich dürfte kaum ein höheres Pricing erzielen als Edasa. Beide Preise sollten bei mind. 100.000 Dollar für eine Jahrestherapie liegen (Rohmargen über 95%, sihe z.B. auch PTC Therap. mit Deflazacort).
Natürlich braucht Catabasis bei eigener Kommerzialisierung nochmal viel Cash, aber das kann ja aus verschiedenen Quellen (Licensing, Debt etc.) und zu guten Konditionen kommen. Die Ankeraktionäre sind hier gut positioniert und werden ein entscheidendes Wort mitreden, um eine schädliche Verwässerung zu vermeiden.
Die höhere MKT Kap. von Santhera ist auch dadurch bedingt, dass Idebenone bereits in LHON zugelassen ist (wenn auch jetzt auslizensiert) und der Zulassungsprozess in DMD EU + P3 Sideros läuft. Ja, Vamorolone ist im weitesten Sinne ein Steroid, aber eben chemisch so genial abgeändert, dass die positiven Effekte um ein vielfaches verstärkt werden, wohingegen die Nebenwirkungen im Vergleich zu konventionellen Steroiden massiv reduziert sind (abgesehen von der Zunahme des BMI). Vamorolone ist m.M.n. deswegen etwas innovativer als EDASA , da EDASA mehr oder weniger eine potente Kombination von DHA und Salicylsäure ist und da Steroide immer noch die Standarttherapie sind und weitesgehend erforscht, sollte Vamorolone auch einen einacheren Zulassungsprozess durchlaufen. s.a. Seite 2 und warum ich Sarepta und Deflazacort nie mochte und immer noch nicht mag: https://icer-review.org/wp-content/uploads/2018/...Scope_011119-1.pdf
Vamolorone verstärkt positive Effekte gegenüber aktuellen Steroiden um ein Vielfaches? Das soll erstmal ausreichend belegt werden. Und auch was sich da hinsichtlich NW noch in der Studie zeigen wird, ist die Frage...
habe die aktie des jahres natürlich gekauft, genau wie htbx. hoffe nicht , dass ich bald wieder als der vielzitierte dummzocker dastehe weil ich auf die teuer, extra zu bezahlenden infos aus nbc verzichtet habe. Kaum volumen ? das ähnelt irgendwie stark dem muster bei htbx.
Aktie des Jahres? Da hat sich SD mal wieder selbst übertroffen. Flop des Jahres würde eher passen. Nicht zum ersten Mal liegt der Fisch wieder mal daneben-lol.