CRISPR Therapeutics...The next level....!

https://ir.editasmedicine.com/news-releases/...ls-enter-non-exclusive

Wie bekannt gab es einen großen Patentstreit zwischen dem broad-Institut und den Nobelpreisträgern für die Entdeckung der CRISPR-Technologie was die Rechte an der Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten auf Basis der CRISPR-Technologie betrifft.
Nun erwirbt Vertex, der Partner des Branchen-Primus CT Lizenzen von Editas (welches ihre Rechte vom Broad-Institut ableitet) für die Produktion von CASGEVY!!

Dieser Schritt zeigt mMn, dass der Patentstreit immer mehr in den Hintergrund tritt und alle Teilhaber des CRISPR-Marktes statt einem endlosen Streit um Lizenzen und Rechte vor allem eines wollen: Immer mehr Medikamente auf Basis der CRISPR-Technologie auf den Markt bringen und Geld dabei verdienen.

Warum sage ich, dass CT der Branchen-Primus ist?

- CT ist momentan das einzige Unternehmen der Branche mit einem zugelassenen Produkt am Markt mit relevantem Umsatzpotential.
-CT hat die stärkste Pipeline an Produktkandidaten
- CT ist an der Börse derzeit genauso viel wert wie all seine Konkurrenten zusammen (Intellia,Editas,Bluebird?)
- CT hat das größte Cash-Polster der Branche und baut dieses immer weiter aus, während fast alle anderen Konkurrenten Geld verlieren
 

 

Ich möchte heute die meiner Meinung nach seltsam hohe Bewertung von Intellia Med, dem MK-mäßig größten Konkurrenten von CT erörtern:

Hier die am meisten fortgeschrittenen (potentiellen) Produkte von Intellia gegen eine erbliche Form der Amyloidose und das hereditäre Angioödem:
https://www.intelliatx.com/pipeline/

Ganze 50000 Menschen mit der hereditären Form der Amyloidose gibt es weltweit, das hereditäre Angioödem kommt 1 auf 50000 Menschen vor.
Zusammen komme ich hier nach Adam Riese auf 210000 Menschen auf der gesamten Welt.
Zum Vergleich: Die Sichelzellanämie in seiner schweren Form kommt weltweit 4,4 Millionen Mal vor und die schwere Form der Betathalassämie fast genauso häufig!!
Ergo können mit dem allerersten zugelassenen Produkt von CT (CASGEVY) theoretisch 40 Mal so viele Menschen behandelt werden wie mit den beiden nicht zugelassenen ?Topkandidaten? von Intellia?.
Auf die USA und Europa heruntergebrochen ergäben sich für CT etwa 40000 Patienten, welche man behandeln könnte und für Intellias zwei Produktkandidaten kleiner gleich 20000 (wobei die 1/50000 Häufigkeit für die Amyloidose nur eine grobe Schätzung sind).

Wenn man den Rest der Pipeline beider Unternehmen sowie das verfügbare Kapital außen vor lässt erhält Intellia von der Börse also eindeutig extreme Vorschusslorbeeren, denn zwei noch in 2 Jahren nicht zugelassene Produkte mit zusammen dem maximal halben Umsatzpotential des bereits zugelassenen Produkts von CT rechtfertigen keinesfalls die halb so große Bewertung an der Börse im Vergleich zu CT!!

 

Und Danke Dir, MD, für deine interessanten Ausführungen. Der Markt scheint die Chancen für Crispr ja zunehmend ähnlich positiv zu sehen. Hier dürfte noch ordentlich Luft nach oben sein. Glück auf!  

Ich nehme mir immer wieder die Zeit verschiedene Meinungen von Analysten und Anleger-Plattformen wie Seeking Alpha anzusehen und sehe hier ähnlich wie früher bei Tesla extrem unterschiedliche Standpunkte.

Ist CT und die gesamte CRISPR-Branche eine garantierte Erfolgsgeschichte?
Nein, sicher nicht, besonders anfänglich sehr hohe Preise für einzelne Behandlungen dämpfen wohl erst einmal kolossale Umsatzerwartungen.
Zudem ist die CRISPR-Technologie der Behandlung seltenerer schwerer Erkrankungen vorbehalten (vorerst).
Was die Preisgestaltung betrifft hat sich aber schon einiges getan: Sollte eine Behandlung mit CASGEVY (oder dem Konkurrenzprodukt von Bluebird) vor Zulassung noch 5-6 Millionen Dollar kosten sind wir hier bereits bei der schwachen Hälfte angelangt (2-3 Millionen Dollar) und ich erwarte mir hier sogar noch weitere Senkungen (insbesondere dann wenn neue Methoden zur Konditionierung etabliert sind), eventuell sogar bei 1-2 Millionen Dollar je Behandlung!

Ist die CRISPR-Technologie eine Revolution in der Medizin und Pharma-Branche?
Ja, definitiv! Damit lassen sich Krankheiten heilen, welche zuvor höchstens gelindert werden konnten.
Wenn sich CRISPR bei den selteneren Erkrankungen etablieren kann, ist der nächste Schritt auch mäßig gut behandelbare Erkrankungen wie Diabetes damit anzugehen (siehe Pipeline von CT!)?
In einem Jahrzehnt könnte ich mir dann auch eine CRISPR-Therapie für genetische Dispositionen (Therapie von ?defekten Genen? zur Gesundheitsvorsorge) auf individueller Basis vorstellen.

 

https://ir.crisprtx.com/news-releases/...trategic-priorities-and-2024

Ich bin vom Ausblick für 2024 sehr angetan muss ich sagen!
Für CASGEVY macht der Partner Vertex die eigentliche schwere Arbeit was die Etablierung von Behandlungszentren betrifft, die Bürde liegt also bei Vertex was das finanzielle Risiko betrifft?
Sehr positiv: Offenbar konnte man bereits mit einem großen Versicherer in den USA einen Vertrag ausarbeiten (für 100 Millionen Menschen in den USA!!)
Parallel arbeitet CT fleißig an neuen Konditionierungen für die Therapie mit CASGEVY inklusive einer in vivo-Option.

Kleiner Wermutstropfen: Viacyte arbeitet nicht mehr direkt an der Weiterentwicklung der Diabetes-Pipeline mit, was aber eher ein technischer Aspekt ist ,da Vertex diese Firma gekauft hat und bereits mehr als 100 Millionen Dollar an CT gezahlt hat um sich auch hier die Vertriebsrechte zu sichern.

Auch bei den anderen Programmen geht alles nach Plan, noch dieses Jahr soll es wichtige klinische Daten zu den beiden Immunoonkologie-Kandidaten von CT geben!


 

Hat diese Nachricht das Zeug dazu, dem Biotech-Papier einen neuen Boost zu geben?
https://www.finanznachrichten.de/...s-aktie-neuer-rueckenwind-486.htm  

Ich finde es sehr gut, dass die FDA so schnell auch die Zulassung von CASGEVY für die Indikation Beta-Thalassämie erteilt hat,denn somit ist CT das einzige Unternehmen, welches mit seinem Produkt in den USA sowohl die Sichelzellanämie als auch die Betathalassämie offiziell behandeln kann und darf (=Alleinstellungsmerkmal)!

Es macht für die geplanten Behandlungszentren natürlich viel mehr Sinn gleich zwei Erkrankungen behandeln zu können als nur eine (Vorteil gegenüber allen Mitbewerbern).
Die Betathalassämie ist in den USA zwar bei weitem nicht so häufig wie in Europa und dem nahen Osten, aber betuchtere Menschen aus dem nahen und fernen Osten würden sich wohl auch in den USA behandeln lassen?

Insgesamt ist die Meldung also keine Sensation (wurde auch von mir so erwartet), die schnelle Zulassung kann man aber durchaus positiv sehen.

 

... Das Medikament von der Schweizer Biotech-Firma Crispr Therapeutics und dem US-Pharmakonzern Vertex wurde erst vor wenigen Wochen in den USA zugelassen, in Europa dürfte es in Kürze grünes Licht geben....  

Richtig, die Zulassung von CASGEVY in der EU sollte bis Ende März ebenfalls da sein, parallel zur offiziellen Meldung bei CT erwarte ich mir zusätzlich die Bekanntgabe der Eröffnung weiterer Behandlungszentren in der EU und der USA.
CT und Vertex arbeiten derzeit sicherlich heftig daran den launch von CASGEVY so erfolgreich wie möglich zu gestalten, was dank großer Kapitalreserven auch wesentlich erfolgreicher passieren wird als bei den Konkurrenten Bluebird und Editas (für letzteres gibt es noch keine Zulassung).



 

https://ir.crisprtx.com/news-releases/...first-crisprcas9-gene-edited

Wow, das ging jetzt flotter als gedacht, obwohl die Zulassung selbst recht wahrscheinlich war?  

https://ir.crisprtx.com/news-releases/...80-million-registered-direct

CT bekommt eine neue Geldspritze von über 2 Milliarden Dollar!!
Soweit ich es verstanden habe werden dafür neue Aktien ausgegeben zu einem Preis von 72 Dollar je Aktie.
Ich weiß, dass KEs nicht sonderlich beliebt sind, da es zu einer Verwässerung des zukünftigen Gewinns je Aktie kommt, aber alleine der Fakt, dass Investoren bereit sind in der gegenwärtigen Situation so viel Geld in ein Unternehmen ohne operatives Geschäft zu stecken ist MMn ermutigend!!

Mit diesem neuen Kapital hat CT ein mehr als doppelt so großes Finanzpolster wie zuvor und kann so alle Produkte in der Pipeline voranbringen ohne jeden Dollar umdrehen zu müssen wie viele seiner Konkurrenten. Auch dass die Wahl der Investoren nicht auf Konkurrenten gefallen ist sondern auf CT unterstreicht die Führungsposition von CT.  

Das kommt davon wenn man in so frühen Morgenstunden schon komplexe Inhalte verstehen möchte:-)!

Die Geldspritze ist nur 280 Millionen Dollar zu 71,5 Dollar je Anteil, was nur ca. 4 Millionen Anteile sind, also nur 5% mehr Aktien, die Verwässerung ist also minimal?

280 Millionen Dollar extra Kapital finanzieren locker das derzeitige Jahr was Forschung betrifft!

Meine Bewertung der Meldung bleibt aber gleich, das neue Kapital ist mehr wert als die MK des Konkurrenten Bluebird!!  

Die jetzt zu über 70 eingestiegen sind, wollen mindestens 30 Prozent plus sehen. Wahrscheinlich  sogar deutlich mehr. Sehr schön.  

Einerseits ist es positiv, dass CRSP ein 280 Mio. $ Offering gelingt und sich der Kurs sogar über dem Preis des Offerings bewegt, andererseits scheint eine kurzfristige Übernahme (durch VRTX o.ä.) nicht bevorzustehen, denn sonst hätte es dieses Offering nicht gebraucht.  

Ich glaube nicht, dass eine Übernahme von CT durch Vertex möglich ist, da müsste Vertex 7-10 Milliarden zahlen?
Von Seiten Nutzen/Risiko macht es auch nicht viel Sinn, schließlich ist noch immer das Risiko da, dass die Crispr-Pharmabranche floppt.
Bis Vertex hier einen Return on Investment hat würden zumindest 5 Jahre vergehen, im besten Fall um nur pari zu sein?  

Sehe ich nicht so, für schlappe 30% Rendite geht kein institutioneller Investor rein?
Der Bezugspreis ist aber tatsächlich sehr positiv zu sehen, da auch viele bestehende Anteilseigner (Vertex zum Beispiel) mitziehen!  

CRSP heute mit neuem 52 WH. Habe die Gelegenheit genutzt und heute meinen Bestand verkauft. Das Kommerzialisierungsrisiko ist mir hier zu hoch. Rückkehr nicht ausgeschlossen. CRSP wird bei den kommenden Umsatzzahlen zeigen müssen, dass sie  die Markterwartungen erfüllen können.  

Viel Glück damit, ich hätte an deiner Stelle auf das Erreichen des nächsten technischen Widerstandes gewartet?

Wer wie die neuen Investoren an die Strategie von CT glaubt bleibt drinnen und legt eventuell bei einem Abprallen vom nächsten Widerstand bei 85$ nach (so bei 70 Dollar).  

Heute ist schon kurz die 9 vorne gestanden, jetzt gilt es noch 85-87 Dollar im Endkurs zu halten dann ist möglicherweise sogar ein dauerhaftes Überschreiten dieses Widerstandes drin!

Für mich ist CT einfach am besten aufgestellt um die Führung in diesem speziellen Bereich der Pharmaindustrie zu übernehmen, das sehen offenbar auch die zuletzt eingestiegenen Investoren so. Die KE hat CT jedenfalls so gar nicht benötigt, genug Geld war ja eindeutig da?

CASGEVY ist wiegesagt nur der erste Baustein des operativen Erfolgs von CT, es gibt noch viel profitablere Produktkandidaten in der Pipeline, allen voran das Diabetes-Programm.
Auch bei der Sparte Immunoonkologie ist mE viel drinnen, so kann mit CAR-Ts sehr breit und gezielt in das Immunsystem eingegriffen werden um Krebskrankheiten und Autoimmunerkrankungen effektiver als bisher möglich zu behandeln oder sogar zu heilen.

 

Wenn der Widerstand bei 85-86 Dollar heute genommen wird würde das ein starkes Kaufsignal erzeugen?

Was könnte einen solchen Anstieg fundamental untermauern??

Die Zulassung bei der EMA (weitere werden folgen) ist schon einmal ein gehöriger Paradigmenwechsel, so entscheidet die EMA oft anders als die FDA bei neuen Medikamenten mit noch nicht gesicherten Langzeitwirkungen wie CASGEVY!
Die Kapitalerhöhung für ausgewählte neue und bestehende Investoren war mMn keine Maßnahme zur Beschaffung notwendigen Kapitals sondern eine (vermutlich) günstige Einstieg- und Nachkaufmöglichkeit für Großinvestoren?

Lange Zeit war CRISPR sowas wie ein rotes Tuch für Investoren wegen der Unwägbarkeiten dieser neuen Technologie, das könnte sich jetzt ändern!  

Was meine ich wenn ich von unklaren Langzeitwirkungen der CRISPR-Technologie spreche??

Es geht um die berühmten ?off target-Effekte?, das sind unabsichtliche Veränderungen an Genen, welche mit dem Zielgen nichts zu tun haben.
Das Problem der menschlichen Genetik ist die sogenannte Redundanz von Genanschnitten, was bewirkt, dass das CRISPR-Molekül mit seinem Ziel-RNAsegemenz auch an Stellen andockt, die nicht dem Ziel-Genabschnitt entsprechen!
Die Befürchtung bei diesen off target-Effekten ist, dass sie das übrige Erbmaterial schädigen und so Krankheiten wie Blutkrebs auslösen könnten.

Mittlerweile ist CASGEVY 5 Jahre in Erprobung und es konnte entgegen den Befürchtungen keine relevanten Symptome oder gar Krankheiten detektiert werden!!
Warum ist das so?

Es gibt hier mehrere Erklärungen:

1: Die off target-Effekte werden von körpereigenen Reparaturgenen wieder abgebaut.
2: Die Varianten des ursprünglich bakteriellen CRISPR-Mokeküls sind mittlerweile so spezifisch, dass es kaum zu solchen unerwünschten Genveränderungen kommt.

Heißt das, dass die CRISPR-Technologie völlig sicher ist?

Nein, sicher nicht, es wird sehr stark darauf ankommen welches Gen verändert werden soll und welches CRISPR-Molekül zum Einsatz kommt. Es kann also durchaus sein, dass man erst nach jahrelangen klinischen Studien draufkommt, dass einzelne CRISPR-Medikamente gefährliche Nebenwirkungen aufweisen und andere nicht!

(Ich erhebe selbstverständlich keinen Anspruch auf Vollständigkeit oder Richtigkeit meiner persönlichen Meinung)

 

https://ir.crisprtx.com/news-releases/...siness-update-and-reports-10

CT ist viel mehr CASGEVY, das beweisen die vielfältigen klinischen Programme von CT im Bereich Onkologie, Immunologie, Diabetes, Lipidstörungen, usw.

Der Launch von CASGEVY läuft mMn gut, so konnten 15 spezielle Behandlungszentren in der USA und der EU aktiviert werden und Verträge mit großen Gesundheitsversorgern geschlossen werden!

Was in vivo betrifft prescht CT mit ihren 2 Kandidaten aus dem cardiovaskulären Bereich vor:
Ihr Kandidat gegen LP-A ist dabei sehr interessant, denn einer von 5 US-Bürgern hat hier erhöhte Werte und würde ergo für eine Therapie in Frage kommen!!
Der ?in vivo?-Ansatz bei der Therapie mit CRISPR bietet den großen Vorteil, dass keine Vortherapie mit monatelangem Klinikaufenthalt nötig ist und die Kosten ergo deutlich geringer ausfallen (ich spreche hier von unter 100000 ? im Vergleich zu der derzeitigen CASGEVY-Therapie mit 2-3 Millionen Euro).

Alles in allem darf man für die nächsten 1,5 Jahre sehr gespannt sein bezüglich Studienergebnissen und neuen klinischen Studien?  

https://www.intelliatx.com/pipeline/

Betrachten wir die Pipeline von CTs größtem Konkurrenten wenn man die MK als Maßstab hernimmt.

Intellia hat 0 zugelassene Produkte, einen Produktkandidaten in einem späten und einen Produktkandidaten in einem frühen klinischen Stadium.

CT hat 1 kommerzielles Produkt und 5 weitere Produktkandidaten in der Klinik, wobei man zwei davon als ?spät? und 3 davon als ?früh? bezeichnen kann wenn es um den Studienfortschritt geht.

Die beiden klinischen Kandidaten von Intellia haben ein geringeres kommerzielles Potenzial als zum Beispiel CASGEVY und die Diabeteslinie von CT hat mindestens das fünffache Potential von CASGEVY!!

Man sieht also: Hier ist nichts überbewertet wenn es um das schiere Potential der Pipeline von CT geht?

Mit passenden Studienergebnissen untermauert sehe ich hier noch viel Luft nach oben. MMn versammelt sich bei CT die größte Dichte an wissenschaftlicher und kommerzieller Expertise in der gesamten CRISPR-Branche gepaart mit dem dicksten Cash-Polster. Wenn man schon in die CRISPR-Branche investiert, dann tut man das am besten bei CT.  

Ich finde Kursdiskussionen ja sonst ermüdend, da der Kurs im Moment selten den wahren Wert eines Unternehmens darstellt, aber momentan ist es kurstechnisch wirklich spannend:

Gestern konnte die 90 zweimal intraday überschritten werden und ein neues 2-Jahreshoch konnte bei 90,61 Dollar erreicht werden.
Wenn heute am Ende 90+ stehen bleibt wäre der nächste Widerstand bei ~120 Dollar zu suchen.

Wäre CT bei 120 Dollar überbewertet??
Ich würde sagen ja, da hier einfach noch die puren Fundamentaldaten-sprich Umsatz und Gewinn - nicht passen.


Was sind dieses Jahr die Kurstrigger?

1: Erste konkrete Umsatz- und Gewinnzahlen zu CASGEVY inklusive Zahl der aktivierten Behandlungszentren und weiterer Zulassungen.

2: Studienfortschritt bezüglich der beiden Kandidaten aus der Immuno-Onkologielinie (Start Phase 2 jeweils).

3: Abschluss der Phase 1 des ersten Kandidaten der Diabetes-Linie und Ankündigung des Starts der klinischen Forschung für den zweiten Kandidaten (für den ersten Kandidaten ist keine Kommerzialisierung vorgesehen).

4: Start der klinischen Forschung für die beiden in vivo-Kandidaten im Bereich der kardiovaskulären Erkrankungen

5: Weitere Kooperationen und Zahlungen seitens Vertex