Die Zulassung von Casvengy ist sicherlich ein Meilenstein nicht nur für die Medizin sondern auch für CT als Unternehmen, es gibt aber etwas in der Pipeline von CT dem ich viel größeres Potential zurechne: Das Diabetes-Programm!!
Die Sichelzellanämie und die Betathalassämie in der reinerbigen schweren Form sind insgesamt sehr seltene Erkrankungen in unserer westlichen Welt, ganz anders sieht es da beim Diabetes mellitus Typ 1 aus. Alleine in Deutschland gibt es über 30000 Kinder und Jugendliche mit dieser Erkrankung, die ihr ganzes Leben auf diese Krankheit ausrichten müssen, wenn sie nicht schon in ihren 40ern schwerste Komplikationen erleben wollen wie Verlust von Gliedmaßen, Herzinfarkt, Schlaganfall, Erblindung,etc?
In der EU und USA gibt es hochgerechnet über 200000 Kinder und Jugendliche mit Typ 1-Diabetes und jährlich kommen 20000 hinzu!!!
Mit den durch CRISPR veränderten Bauchspeicheldrüsen-Zellen könnte im Idealfall eine funktionelle Heilung wie bei Casvengy mit der Sichelzellanämie/Betathalassämie erreicht werden (Im Tiermodell funktioniert das bereits)?
Noch steckt das Diabetesprogramm von CT in den Kinderschuhen, wobei aber eine Phase 1-Studie für die erste von 3 geplanten Varianten bereits gestartet wurde. Bis Phase 3-Studien mit der finalen Variante starten können vergehen wohl noch 1-2 Jahre und eine Zulassung wird es wohl erst in 4-5 Jahren geben.
Das Potential ist riesig, aber teilweise noch Zukunftsmusik, es ist aber ganz klar ein Alleinstellungsmerkmal von CT!
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