https://www.fool.com/investing/2019/12/09/...oneer-is-collapsing.aspx
Hier Übersetzung (Google):
Was ist passiert
Der Anteil von Precision BioSciences ( NASDAQ: DTIL ) ging heute um 51,4% zurück, nachdem das Unternehmen auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) aktualisierte Daten seines führenden Medikamentenkandidaten bekannt gegeben hatte.
Die vorläufigen Ergebnisse für PBCAR0191 bei rezidiviertem / refraktärem Non-Hodgkin-Lymphom (NHL) und akuter lymphoblastischer Leukämie mit B-Zell-Vorläufer (B-ALL) waren relativ beeindruckend. Tatsächlich stiegen die Aktien am Montag zunächst um bis zu 20,4%, bevor sie auf einen Verlust von etwa 50% fielen. Investoren scheinen besorgt über die Haltbarkeit der Patientenreaktionen zu sein.
Die Aktien hatten sich im Fünfwochenzeitraum bis Anfang November verdreifacht. Die Aktie gibt viele dieser Gewinne auf, was den heutigen Verlust schlimmer erscheinen lässt, als es sonst vielleicht gewesen wäre. Am Montag um 14:41 Uhr EST hatte sich die Pharma-Aktie mit einem Verlust von 50,1% eingependelt. Selbst mit dem heutigen Sturz sind die Aktien seit Anfang November um 50% gestiegen.
Na und
PBCAR0191 ist ein Zellarzneimittel, das auf T-Zellen mit chimärem Antigenrezeptor (CAR) basiert. Precision BioSciences verwendete sein proprietäres ARCUS-Gen-Editing-System, um die T-Zellen so zu konstruieren, dass sie CD19-Antigene aufnehmen, die von weißen Blutkörperchen exprimiert werden.
Die auf der ASH vorgestellten aktualisierten Ergebnisse der Phase 1 umfassen neun Patienten (sechs mit NHL und drei mit B-ALL), die innerhalb von zwei Dosisgruppen behandelt wurden. PBCAR0191 erreichte eine objektive Ansprechrate (ORR) von insgesamt 78%, was bedeutet, dass sieben von neun Personen auf die Behandlung ansprachen. Zwei Patienten erreichten eine vollständige Remission, was bedeutet, dass sie nach 28 Tagen keine Anzeichen einer Krankheit hatten.
Einige der Reaktionen bei NHL-Patienten waren jedoch nicht dauerhaft. Ein Patient, der nach der Behandlung mit Yescarta, dem ersten von den amerikanischen Aufsichtsbehörden zugelassenen CAR-T, einen Rückfall erlitt, reagierte nach Erhalt der niedrigen Dosis von PBCAR0191 sechs Monate lang partiell. Es war die längste Reaktion, die bisher erzielt wurde, aber die Person erlebte irgendwann einen Rückfall. Zwei weitere NHL-Patienten, einer aus jeder Dosiskohorte, zeigten nach 14 Tagen ein partielles Ansprechen, zeigten jedoch nach 28 Tagen Anzeichen für ein Fortschreiten der Erkrankung.
Um fair zu sein, hatten alle Personen in der Studie fortgeschrittene Krankheitsstadien. Die einzigen zwei Patienten, die überhaupt nicht ansprachen (beide mit B-ALL), hatten schlechte Prognosen, als sie in die Studie aufgenommen wurden.
Precision BioSciences nimmt Einzelpersonen in eine dritte Dosisgruppe auf, die die höchste bisher untersuchte ist. Die vorläufigen Ergebnisse der Kohorte werden Anfang 2020 vorliegen. Eine höhere Dosis kann zwar dauerhaftere Reaktionen hervorrufen, könnte aber auch die Nebenwirkungen des Arzneimittels verstärken. Drei der neun Patienten in der Studie entwickelten ein Zytokinfreisetzungssyndrom (zwei hatten Grad 1, einer hatte Grad 2) und ein Patient entwickelte eine Neurotoxizität (Grad 2). Keines der unerwünschten Ereignisse war schwerwiegend und alle wurden behoben, aber ähnliche Sicherheitsbedenken haben andere einst vielversprechende Immuntherapien zum Erliegen gebracht.
Was jetzt
Investoren müssen einfach mit Precision BioSciences geduldig bleiben. Wenn die nächste Datenaktualisierung der höheren Dosis eine Fortsetzung der dosisabhängigen Biomarker zeigt und ein akzeptables Sicherheitsprofil beibehält, könnte der Gen-Editing-Bestand zurückprallen. Der heutige Einbruch scheint in Bezug auf das Potenzial des Unternehmens, das Immunonkologie, seltene Krankheiten und Agrarbiotechnologie umfasst, ein wenig hart zu sein.
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