Pharming Group erhält FDA Zulassung für Ruconest!

nur gelesen, dass die FDA zusätzlich weitere Untersuchungen möchte.  

dann sind wir beide auf den selben Stand  

aus dem Mai 2019. Da steht einiges drinnen. Zur erneuten NDA steht leider auch nur, das die bald kommen müsste. Leider nichts konkretes. aber dann dauert es ja auch schon wieder ein hgalbes Jahr, oder geht das dann schneller beim zweiten Mal?  

hat es eine gute halbes Jahr gedauert bis zur Wiedereinreichung, bei Pharming hab ich nichts über die Auflagen von der FDA gefunden. Vielleicht müssen Sie ja noch zusätzliche Studien abliefern, das dauer natürlich etwas länger. Auf jedenfall bremst das die Entwicklung der Firma erheblich.  

HAE requested.
In January 2018, FDA deemed the application as sufficiently complete to permit a substantive review of the Phase 2 data. Based on their review, the FDA has requested an additional clinical trial to further evaluate the effectiveness of RUCONEST® in HAE prophylaxis.

"While today's FDA decision is not what we were anticipating, we look forward to working with the FDA to generate additional clinical data required to enable access for patients to use RUCONEST® for HAE prophylaxis," said Dr. Bruno Giannetti, MD PhD, Chief Operations Officer of Pharming.

https://www.ariva.de/news/...omplete-response-letter-from-fda-7164584  

was Infos für die Öffentlichkeit angeht. Irgendwann, die Frage ist halt wann genau, wird sich hoffentlich herausstellen, dass Ruconest auch als Prophylaxemittel für HAE gelten kann. Ab dann werden die Umsätze noch einmal deutlich nach oben gehen. Wichtig ist mir, dass, schon ohne die zusätzlich durch die Anwendung von Ruconest als Prophylaxemitte zu generierenden Umsätze, Pharming momentan profitabel ist. Schon bei den bisherigen Einnahmen können also weitere Entwicklungen vorangetrieben werden.  

Wie ich herauslesen konnte benötigen sie noch einen weiter Wirksamkeitsstudie, die muss dann auch noch ausgelsen werden befor eine erneute Einreichung erfolgen kann. Also heuer keine Zuslassung mehr.
Die FDA erachtete den Antrag im Januar 2018 als ausreichend vollständig, um eine eingehende Prüfung der Daten der Phase 2. Auf der Grundlage ihrer Prüfung hat die FDA eine zusätzliche klinische Studie angefordert, um die Wirksamkeit von RUCONEST® bei der HAE-Prophylaxe weiter zu bewerten.

 

lasst mich nochmal zusammenfassen: Im September 2018 hat sich die FDA gegen die Zulassung von Ruconest als Prophylaxemittel entschieden. Das war scheiße, hat uns seitdem den Kurs von 1,50 bis auf 70 Cent versaut. Echt ärgerlich, wo ja eindeutig bewisen wurde, wievile besser Ruconest ist als Shires Mittel. Naja, die sind eben der Big Player. So, nun ist seit 2018 keine erneute NDA eingereicht worden. Das sind ja nun auch schon 9 Monate. Weiß einer von euch, ob diese NDA-Einreichung kurz bevor stehen kann oder ist abzusehen, dass es noch ne Weile dauert? Da ich meinen Pharming Bestand zwischenzeitlich deutlich reduziert habe, würde ich gerne früh genug wieder nachkaufen. Gruß Scherdiels  

einen weiteren Mitsreiter hier zu haben. Biotecfan und ich sind seit längerer Zeit an Pharming dran, hier war aber immer tote Hose im Forum.  

 

 

Was ist da los heute?
Der Kurs bricht gerade aus, weiß jemand mehr?  

42,7 Millionen  Q2 das ist schon eine Hausnummer
Financial highlights
? The Company made record revenues in the first half year, an increase of 31% to ?77.9 million,
from ?59.5 million for the same period last year. Comparing the two first quarters of this year,
the increase was approximately 21% to ?42.7 million in the second quarter compared with ?35.2
million during the first quarter of this year.
? US net product sales increased 33% year-on-year to ?75.0 million (H1 2018: ?56.3 million), and
21% quarter on quarter to ?40.9 million from ?33.7 million in the first quarter of 2019, reflecting
strong growth despite a more competitive marketplace. In Europe and the rest of the world,
product sales for the first six months of 2019 were flat at ?2.5 million (H1 2018: ?2.5 million),
mainly due to increased competition in certain Eastern European markets after competitor
product launches, balanced by limited growth for Pharming direct markets which are affected b  

5% gesunken.  

So gehört sich das!  

alles gut an, aber wir wissen noch zu wenig über die Höhe der Meilensteinzahlungen und das Umsatzpotenzial, um zu beurteilen ob ein wirklich Guter Deal ist dazu müsste auch das bekannt sein.  

Pharming lizenziert Orphan Drug von Novartis

13.08.2019
von tg

Pharming NV hat der Novartis AG 17,9 Mio. ? für eine exklusive Lizenz für CDZ173, ein Medikament zur Behandlung von APDS im Spätstadium, im Voraus gezahlt

Der niedermolekulare Phosphoinositid-3-Kinase-Delta (PI3K?) -Blocker CDZ173 der Novartis AG wird voraussichtlich spätestens 2022 auf den Markt kommen. Das aktivierte Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom (APDS) ist ein äußerst seltener, schwächender primärer Immundefekt, durch den Träger des zugrunde liegenden Defekts im PIK3CD-Gen nicht in der Lage sind, Infektionen zu bekämpfen. Derzeit ist keine zugelassene Behandlung für PIK3CD-Überaktivität verfügbar, die ungefähr 1-2 pro Million auftritt.

Wichtig ist, dass es einen kommerziell erhältlichen Gentest gibt, mit dem die Patienten identifiziert werden können, die von CDZ173 profitieren, wenn dieses Programm personalisierte Arzneimittel herstellt. Novartis hat alle bisherigen präklinischen und klinischen Arbeiten abgeschlossen und wird weiterhin die laufende Studie zur Zulassung und die laufende Open-Label-Verlängerungsstudie durchführen. Pharming wird mit Novartis zusammenarbeiten, um die Registrierung der laufenden Studie abzuschließen. Nach der Zulassung wird Pharming CDZ173 über seine bestehende kommerzielle Infrastruktur in den USA und Europa vermarkten und nach Wegen suchen, das Medikament auf anderen Märkten weltweit verfügbar zu machen.  

Shortquote wohl weiter verringern wird. Wenn jetzt noch mal eine Meldung aus den den älteren Arbeitsgebieten hinzukäme (etwa Ruconest als Prophylaxe), würde der Kurs wohl noch deutlich weiter laufen.  

Kurs könnte auch ohne weitere Meldung noch weiterlaufen.
Derzeit ist keine zugelassene Behandlung für PIK3CD-Überaktivität verfügbar, die ungefähr 1-2 pro Million auftritt. Es könnte sich hier um ein Orphan Drug handel,  wenn man von FDA die Orphan Drug Designation erhalten würde, hätte mann 7 Jahre Marktexclusivität.  
 

sich von den Leerverkäufern ja jemand eingedeckt haben in den letzen Tagen.  

Pharming hat vielleicht einen  weiter Top-deal nach dem letzten wo sie Ruconest für einen  Spotpreis zurückgekauft haben.
Pharming erklärte sich bereit, Valeant 60 Mio. USD im Voraus zu zahlen, wenn der Deal abgeschlossen wird. Dies wird für das vierte Quartal dieses Jahres erwartet, und bis zu 65 Mio. USD an potenziellen Zahlungen, die mit dem Erreichen von Umsatzmeilensteinen verbunden sind.
Das man nochmal ein Medikament für so wenig Geld erwerben kann, soviel Glück hat man nicht alle Tage.  

potentiellen Valeant-Deal?  

in Schwirigkeiten wegen ihrer Hohen Verschuldung, und hat deshalb die Lizentz wieder an Pharming zurückverkauft. Mit Googel n  findest man es schon.
Der neue deal mit Novartis könnte sich genauso positiv auswirken. Man kann auch mit  300-500 Patienten in den USA mit einen Medikament welches die Orphan Drug designation von der FdA hat ordentlich Geld verdienen, siehe Catalyst.
Ich glaube das Sie auch diesen Weg gehen werden.


 

 

kommen jetzt schön langsam ins Laufen