Diese Aktie verdient ein Forum

Ja, der Widerstand bei 1,43/1,45 wurde gestern mit einem kurzen und massiven Happen pulverisiert. Läuft alles sehr gut soweit. Wenn neben guten PARTC Daten auch demnächst eine weitere Zusammenarbeit o.ä. mit Sarepta bekannt gegeben werden sollte, steht Catb erstmal wieder auf einem halbwegs soliden Fundament und dürfte aus dem gröbsten raus sein. Zudem wären gute PARTC Daten ein erster fundierter Hinweis auf das Potential des bifunktionalen Ansatzes der SMART Linker Technologie.  

Auf Stocktwits hat gerade ein User geschrieben das ihm catb auf eine Anfrage geantwortet hat, das man die Pläne für P3 in Q3 veröffentlichen will.

https://stocktwits.com/symbol/CATB  

Summit rechnet mit 24 Wochen Ergebnissen zu seiner PhaseOut DMD Studie in Q1 2018

http://laforcedmd.com/category/treatments/

Sollten die Daten gut sein will man danach eine weitere Studie angehen die ein accelerated und conditional approval möglich machen soll.

http://laforcedmd.com/category/treatments/

Es sind in diesem Link mehrere Artikel. Der zu Summit ist ziemlich weit unten.

Catb und Summit dürften also in etwa zeitgleich (einige Monate hin oder her) mit der registrational study beginnen. Beide Medikamente sind mutationsunabhängig und haben das Potential für Mono- als auch Kombinationstherapie.

Inwieweit kann das zu einem Problem für catb werden? Evidence schrieb ja glaube ich schon einmal das Edasa und Ezutromid auch parallel existieren könnten.  

http://www.actionduchenne.org/...ezutromid-in-patients-with-duchenne/

Das ist def Richtige mit der Ankündigung von Summit die 24-Daten in Q1 2018 bekanntzugeben.  

Alle Firmen forschen an anderen Ansätzen, der große Verlierer war Biomarin, welche ein Kopf an Kopf Rennen gegen Sarepta unglücklich verloren haben . Den Utrophin Ansatz von Summit finde ich genauso gut wie den nf-kb inhibtor von Catb. Ich glaube sogar , dass alle Medikamente kombinierbar (in Abhängigkeit des Patientenalters) sind . In diesem Markt wird nach jahrelanger Forschung bald geerntet .  

Ich weiß nicht ob dieses Foto am 7.9. oder schon im Vorfeld des Duchenne awareness day gemacht wurde.

http://www.catabasis.com/patients-families/clinical-trials.php

Aber so sehen sicher nicht Leute aus, deren Lead product candidate vor dem Aus steht :) Der Kursverlauf gibt ja auch Grund zur Hoffnung das die 24 Wochen Daten dex PartC gute Resultate liefert.

Bin mir allerdings nicht sicher inwieweit das MRI T2 noch ausgewertet wird. Es hieß ja, das PartC nicht für statistische Auswertungen konzipiert wurde.  

Umsatz an der NASDAQ - da geht doch was?  

September 14, 2017 at 8:00 AM EDT
Catabasis Pharmaceuticals to Present Results from the Open-Label Extension of the MoveDMD® Phase 2 Trial of Edasalonexent in Duchenne Muscular Dystrophy in a Late Breaking Session of the World Muscle Society

Quelle homepage  

http://ir.catabasis.com/news-releases/...results-open-label-extension

24 und 36 Wochen Daten. Ich bin mir nicht sicher ob schon alle Jungen 36 Wochen auf Edasa sind. Bin schon sehr gespannt.

Es scheint so als ob allein die Tatsache das die Daten auf einem Kongress präsentiert werden für gute Daten spricht. Wie sonst wäre das hohe Volumen heute erklärbar?  

bin hier "nur" mit ca. 1 Prozent von meinem Depot drin ...

Was ich nicht verstehe: Sind diese Daten/Ergebnisse nicht ad hoc pflichtig? Ich meine, bis zum 4. Oktober ist ja noch was hin. Bei Aeterna wurde damals zu Zoptrex am Freitag Abend angekündigt, dass am Montag mit einer telefon conference die Daten veröffentlicht werden, die vom DSMB zur Verfüfung gestellt wurden. Alle hatten auch dort auf positive Daten getippt, warum sonst ein telefon call. Leider failed und in Deutschland war kein Handel möglich aufgrund des Feiertages am Montag. Dejavu? Aber hier bin ich entspannt, bei Aeterna war es bitter.

Ein reiner Zock, deshalb bin ich auch nicht gut informiert ...  

Wohl nicht adhoc pflichtig. Es sind ja auch nicht die Top Line Daten, die wurden schon im Februar bekanntgegeben.
Allerdings haben die PartC Daten große Bedeutung bezüglich des Übergangs in eine P3 Studie und somit sicher kurstechnische Relevanz. Allerdings ist die Absicht mit P3 fortzufahren schon längst bekannt gegeben worden. Um es kurz zu machen - ich weiß es nicht :)  

Ich kann mir aber nicht vorstellen, das man mit schlechten Daten auf einen Kongress gehen würde.

Ich hab ja schonmal geschrieben das ich nicht mit einem sprunghaften Anstieg rechne sondern eher mit einem kontinuierlichen wenn langsam aber sicher klar wird, das P3 mit Edasa Formen annimmt. Sind ja auch jede Menge Zocker unterwegs die auch mit 50 oder 100% zufrieden sind.

Und irgendwann in den nächsten Monaten muss sich catb ja auch um die Finanzierung kümmern. Also heute erstmal ein positiver Wink aber mehr auch nicht. Es wird jetzt erstmal auf die konkreten Daten ankommen und dann weiterer Meldungen wie es weitergeht.  

Santhera - auch ein Player im DMD Markt - hat es heute morgen hart getroffen. Der CHMP Bescheid für Raxone fiel negativ aus und die Aktie verlor zeitweise weit über 50%. Ob die Auswirkungen dieses Bebens heute auch Catb treffen? Eine direkte Verbindung gibt es eigentlich nicht.  

kann man mit CATB überhaupt nicht vergleichen, denn Santhera hatte einen respiratorischen Endpunkt, wohingegen CATB, Summit, SRPT, PTCT usw. muskuläre Endpunkte haben , also auch am "Ursprung" der Erkrankung ansetzen. Wie ich schon geschrieben habe können alle Medikamente Co-existieren. Sann hatte einfach nur Pech, denn bei allen DMD Patienten nimmt die Atmungsfunktion in einem bestimmten Stadium der Erkrankung kontinuierlich ab und Raxone hat diesen decline nachweislich verzögern können, aber anscheinend war das den Behörden nicht ausreichend genug (das MHRA hat übrigens Raxone im Rahmen des early access Programms der UK zugelassen und die Entscheidung der Swissmedic steht auch noch aus) Ich denke bei Santhera ist das letzte Wort noch nicht gesprochen, abgesehen davon will die Firma Widerspruch gegen den Entscheid einlegen. Ob dieser dann erfolgreich sein wird, sei dahingestellt und ich will hier auch keine Prognose abgeben da bei Bios immer ein gewisses Restrisiko besteht. Catabasis hingegen ist noch nicht einmal in Phase3 und hat eine MKT Kap von < 50 Mio$, aber sollten eben die P2 Daten vielversprechend sein, wird es hier ein Kursfeuerwerk geben, denn EDASA würde im Gegensatz zu den mutationsabhängigen Medikamenten von PTCT,SRPT usw. die komplette DMD Population bedienen (so wie Santhera's Raxone). Auch wenn die Aktie schon gut gelaufen ist, bleibe ich hier drin.  

Ob hier mit den P2 Daten eine Breakthrough Therapy Designation möglich ist? Bei Abeo sorgen solche Meldungen in schöner Regelmäßigkeit für massive Kurssprünge. Wobei ich das in diesem Maße für überzogen halte.

Sollten die P2 Daten gut sein - und danach sieht es meines Erachtens aus, denn eine Late Breaker Präsentation wird man wohl kaum mit nichtssagenden oder durchwachsenen Daten bekommen - könnte das erst der Anfang sein. Konkrete Meldungen zum Design und Start von P3, eine gelungene Kapitalerhöhung und/oder bestenfalls ein Deal mit Sarepta könnten folgen. Und vielleicht eben auch BTD. Bei dieser MK hat womöglich jede dieser Meldungen signifikantes Kurspotential.

Spannende Aktie für die nächsten ca. 6 Monate.  

http://www.catabasis.com/pdfs/...e%20designation%20091415%20FINAL.pdf
Den haben sie schon bekommen, gilt aber leider erst nach erfolgreicher Zulassung. In der Vergangenheit wurde dieser Voucher immer wieder über 300 Millionen gehandelt  !
http://www.reuters.com/article/...r-350-million-idUSKCN0QO1LQ20150819
Bei guten sehr guten P2 Daten sehe ich keine n Grund warum nicht BTD gewährt werden sollte.  

Erneut ein schöner Anstieg gestern. Bei 1,86/1,87 liegt wohl der GD200. Wenn ich tippen müsste würde ich sagen das wir den diese Woche nicht mehr knacken. Aber ehrlich gesagt tippe ich Kursverläufe nicht gerne :)  

..bis dahin wird es wohl oder übel volatil bleiben  

Soweit ich weiß war PARTC ursprünglich nicht für eine statistische Auswertung konzipiert. Weißt du ob sich daran etwas geändert hat? Und wenn nicht, können dann überhaupt statistisch signifikante Ergebnisse vermeldet werden? Oder wird es am Ende wieder "nur" eine (u.U. deutlichere) Tendenz sein die aus den Daten abzulesen ist.  

ich denke am Ende entscheidet trotzdem das Komplettpaket und je mehr Daten gesammelt werden, desto stärker ist das Fundament für Gespräche mit den Behörden. Ich glaube dass bei CATB nur dann ein conditional approval zur Debatte stehen wird, wenn man am MRT etwas sieht und wahrscheinlich müssen sie zusätzlich eine P3 durchführen, schon allein weil die jetzige P2 viel zu wenig Patienten einschließt. Bei Santhera wurde ja auch u.a. bemängelt, dass es nur 64 Patienten waren und da CATB ebenso die Komplettpopulation anspricht, muesste die P3 eigentlich viel größer werden. Ich bin selbst gespannt. Bei sRPT hat man gesehn wie flexibel die fDA sein kann, da wurde sogar das negative adcomm von der FDA überstimmt. Im Oktober hat übrigens auch PTCT sein adcomm (ist auch so ein Wackelkandidat.)  

Wenn wir gerade beim Thema sind. Hier mal ein relativ neuer Artikel, der die Hintergründe um die aktuelle Diskussion um Medikamemtenpreise und accelerated access oder conditional approval schön beleuchtet. Sareptas Medikament ist auch beispielhaft thematisiert.

http://healthaffairs.org/blog/2017/03/20/...ditional-approval-option/

Mir würde fürs Erste BTD und/oder PRIME als Wertschätzung der Behörden reichen. Aber jetzt warten wir erstmal die Daten ab.  

Sehr spannend werden auch die Daten des Jungen der die Kombitherapie Edasa+Exon51 erhält. Ich weiß jetzt nicht ob der schon 12 Wochen Behandlung hinter sich hat zum Zeitpunkt der Auswertung. Sollten hier positive Ergebnisse erreicht werden dürfte es für Sarepta noch interessanter werden.  

-  Late Breaker Session #87 (Wüstenfloh), zwar nur Poster aber Late Breaker gibt es eigentlich    nur bei besonderen Ergebnissen

-  Pediadric Rare Disease Voucher #91 (Evidencebased), zwar nur bei Erfolg und vielleicht etwas zu hoch mit 300 Millionen

- Chart, bei ca. 2 und 4 Dollar Zielmarken für mich ganz subjektiv!

jetzt heißt es abwarten auf die Veranstaltung in Frankreich, Uhrzeit war glaube ich vormittags.  

Bis zum Erhalt des Vouchers wird noch einige Zeit vergehen und ich weiß nicht ob ich solange widerstehen könnte zu verkaufen. Denn wenn sie den Voucher bekommen, erhalten sie auch die Zulassung und haben vermutlich erfolgreich eine P3 durchgeführt (wenn es nicht ein conditional approval wird). Dann stehen wir ohne groß zu übertreiben sicher bei mind. 15-20$.
Wie gesagt, ob ich solange durchhalten würde kann ich nicht sagen, wobei es zugegebenermaßen sehr verlockend ist, sich in einen Blockbuster für 1,25$ pro Aktie eingekauft zu haben.

Aber gut, soweit ist es ja noch lange nicht.  

Meines Erachtens auch nicht zu unterschätzen, das gute oder gar sehr gute P2 Daten dem bifunktionalen Ansatz von Catb mächtig Schub geben könnte. Cat-5571 wird ja auch als Mono- oder potentielle Kombiherapie für CF entwickelt.

Und für Edasa steht ja mit Becker Dystrophie auch mindestens eine weitere Indikation im Raum.

Und auch cat-4001 arbeitet mit nf-kb Inhibition.