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Albireo präsentiert auf dem Internationalen Leberkongress 2019 Daten zu A4250 bei Kindern mit biliärer Atresie und Alagille-Syndrom Email Druckfreundlich Aktie 13. April 2019 07:30 ET | Quelle: Albireo Pharma, Inc. - Verringerung der Gallensäuren im Serum und Pruritus in beiden Bevölkerungsgruppen beobachtet - - Alagille-Zusammenfassung für Aufnahme in 'Best of ILC' ausgewählt - - Albireo plant, zweites zweites A4250-Programm für die Gallengangsatresie in der zweiten Hälfte des Jahres 2019 zu initiieren -
BOSTON, 13. April 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), ein im klinischen Stadium befindliches Unternehmen für pädiatrische Lebererkrankungen, das neuartige Gallensäuremodulatoren entwickelt, gab heute bekannt, dass es zu Alagille-Syndrom und Patienten mit Gallengangsatrien kommt Seine abgeschlossene klinische Phase-2-Studie zur Bewertung von A4250 bei pädiatrischer Cholestase wurde bei der Europäischen Vereinigung für Leberuntersuchung (EASL), dem Internationalen Leberkongress (ILC) 2019 in Wien, Österreich, vorgestellt.
Der leitende Forscher Ulrich Baumann präsentierte die Ergebnisse von Alagille heute in einer mündlichen Präsentation.
"Durch Cholestase verursachte Leberschäden sind ein Kennzeichen des Alagille-Syndroms, einer seltenen und lebensbedrohlichen Lebererkrankung, und es besteht ein dringender Bedarf nach einer nicht-invasiven pharmakologischen Behandlungsoption", sagte Dr. Baumann, Professor für pädiatrische Gastroenterologie und Hepatologie. Medizinische Hochschule Hannover in Hannover. ?Die Alagille-Patientendaten aus dieser Phase-2-Studie, einschließlich der bedeutenden Verringerung der Serumgilinsäuren und verbesserter Pruritus- und Schlafwerte, deuten darauf hin, dass A4250 eine vielversprechende Therapie für cholestatische Lebererkrankungen wie Alagille sein könnte, und legt nahe, dass A4250 bei Kindern weiter untersucht wird mit Alagille ist garantiert. ?
Investigator Ekkehard Sturm, MD, Ph.D., präsentierte gestern die Ergebnisse der Gallengangsatresie in einer Postersitzung.
?Obwohl die biliäre Atresie eine Orphan Disease ist, ist dies die häufigste pädiatrische Lebererkrankung, für die Transplantationen durchgeführt werden, und es gibt keine zugelassenen pharmakologischen Behandlungen. Die Daten zu A4250 sind zwar begrenzt, stimmen jedoch mit den Ergebnissen der gesamten Studienpopulation von pädiatrischen Patienten mit chronischer CLD überein und sind ermutigend ?, sagte Dr. Sturm, Leiter der pädiatrischen Gastroenterologie-Hepatologie, Leber- und Darmtransplantation, Kinderkrankenhaus der Universität Tübingen in Tübingen, Deutschland. "Ich bin erfreut zu sehen, dass Albireo vorhat, sich an einem Programm für eine Gallengangsatresie zu beteiligen, da der unerfüllte Bedarf dieser Patienten groß ist."
A4250 ist ein hochwirksamer und selektiver Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der derzeit in einer klinischen Studie der Phase 3 bei Kindern mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC), einer lebensbedrohlichen, seltenen cholestatischen Lebererkrankung, untersucht wird. Albireo plant, in der zweiten Hälfte des Jahres 2019 eine zweite A4250-Zulassungsstudie gegen Gallengangsatresien einzuleiten. Albireo schätzt, dass die Gallenatresie mit etwa 15.000 bis 20.000 Patienten in den USA und der EU zusammen eine der häufigsten seltenen Lebererkrankungen bei Kindern ist Etwa 80% der Patienten, die eine Lebertransplantation in den ersten zwei Jahrzehnten ihres Lebens benötigen.
In der offenen, multizentrischen, klinischen Phase-II-Studie zur Dosisfindung wurden die Sicherheit und Verträglichkeit von A4250 bei 20 Kindern mit cholestatischen Lebererkrankungen, einschließlich PFIC, Alagille-Syndrom und Gallengangsatresie, untersucht. Zu den Endpunkten für die Wirksamkeit gehörten die Veränderung des Serum-Gallensäure-Spiegels (sBA) und der Pruritus. A4250 wurde 4 Wochen lang einmal täglich oral in Dosen im Bereich von 10 µg / kg bis 200 µg / kg verabreicht.
A4250 zeigte bei der Mehrheit der Alagille-Patienten deutliche sBA-Reduktionen von bis zu 92%. Die Mehrheit der Alagille-Patienten zeigte auch eine Verbesserung des Pruritus, gemessen mit drei verschiedenen Skalen. Ein Patient hatte eine Erhöhung der Gallensäuren gegenüber dem Ausgangswert. Die Zusammenfassung wurde für die Aufnahme in die EASL-Zusammenfassungsressource "Best of ILC" ausgewählt, in der die bemerkenswertesten Beiträge zu ihrem wissenschaftlichen Programm hervorgehoben werden, das nach dem Kongress unter https://ilc-congress.eu/slide-decks/ verfügbar sein wird .
Bis heute ist Albireo das einzige Unternehmen, das mit pharmakologischem Ansatz positive Daten für Gallensäuren und Pruritus bei Patienten mit Gallengangsatresien generiert. A4250 zeigte signifikante sBA-Reduktionen von 57,6% und 50,8% bei zwei Patienten mit Gallensäuren mit hohem Ausgangswert (> 130 ?mol / l) und zeigte eine Verbesserung des Pruritus über zwei verschiedene Pruritus-Skalen. Bei einem dritten Patienten mit einer niedrigen Basislinien-sBA wurde keine Wirkung beobachtet. Diese Daten bilden zusammen mit dem Gesamtdatensatz von n = 24 die Grundlage für ein zentrales Entwicklungsprogramm in einer zweiten Indikation, der Gallengangsatresie.
Bei Patienten mit Alagille und Gallengangsatresie, A4250 wurde im Allgemeinen gut - toleriert. Unerwünschte Ereignisse, einschließlich einiger erhöhter Transaminasen, waren mild und vorübergehend. Bei zwei Alagille-Patienten mit hohen Transaminase-Baseline-Werten war ein weiterer Anstieg zu verzeichnen, was zu der Entscheidung führte, keine Eskalation zu verabreichen.
Die Daten für Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) wurden bei einem früheren Treffen präsentiert.
"Albireos Ziel ist es, ein pädiatrisches Cholestase-Medikament zu entwickeln, das Menschen bei verschiedenen seltenen Krankheiten helfen kann", sagte Ron Cooper, Präsident und Chief Executive Officer von Albireo. "Diese Daten und unsere wichtigsten behördlichen Bezeichnungen in der Gallengangsatresie, Alagille und PFIC in den USA und der EU verstärken das Potenzial von A4250, dieses Ziel zu erreichen."
Auch bei EASL präsentierte das NAPPED-Konsortium (Nationaler Verlauf und Prognose von PFIC und Effekt der Gallendifferenzierung) Daten zur natürlichen Vorgeschichte von PFIC: ?Vorhersage des Langzeitergebnisses nach chirurgischer Gallenabweichung bei Patienten mit BSEP-Mangel: Ergebnisse des NAPPED-Konsortiums ?(Abstrakte Nummer PS-195). Insbesondere zeigten die Daten des NAPPED-Konsortiums, dass die chirurgische Gallenablenkung die sBA bei Patienten mit BSEP-Mangel mit leichter oder mäßiger genetischer Schwere des PFIC-Typs 2 stark senkte. NAPPED wird durch eine uneingeschränkte Finanzhilfe von Albireo unterstützt.
Über A4250
https://www.globenewswire.com/news-release/2019/...html?culture=en-us
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