|
Der Link zum Artikel über Macrilen von Seeking Alpha wurde schon hochgeladen. Aber will nochmal eine übersetzte Form hochladen, da es vllt. bei einigen Porblemen mit dem Englischen geben könnte.
AEZS: Die einzigartigen Verkaufsargumente von Macrilen
Zusammenfassung:
- Macrilen von AEterna Zentaris hat am 30. Dezember eine PDUFA.
- Es hat viele Vorteile von derzeit verwendeten, aber nicht zugelassenen Wachstumshormonmangel-Diagnosetests.
- Die Zulassung scheint aufgrund ihrer Alleinstellungsmerkmale sehr wahrscheinlich zu sein.
- Diese Idee wurde mit Mitgliedern meiner privaten Investorengemeinschaft The Total Pharma Tracker vertieft.
Macrilen, ein Medikamentenkandidat von AEterna Zentaris (AEZS) mit einer PDUFA am 30. Dezember 2017, wird verwendet, um Wachstumshormonmangel (AGHD) zu diagnostizieren. Vorausgesetzt, alles läuft gut, wird dies der einzige von der FDA zugelassene Diagnosetest für diese Indikation sein. Das Interesse an der Droge ist derzeit bei den Investoren aufgrund ihrer Alleinstellungsmerkmale (USP) angesichts der aktuellen Teststandards sowie der Tatsache, dass es das einzige zugelassene Medikament von AEZS sein wird, sehr groß.
Macrilen ist ein oral wirksamer niedermolekularer Ghrilen-Agonist (Hunger stimulierendes Agent), der die Produktion von Wachstumshormonen in der Hypophyse (ein GH-Sekretagogum ('GHS)) stimuliert. Dies ist eine kleine, nussgroße Drüse im Hypothalamus. Sie wird nicht nur wegen ihrer Situation als "Meister-Drüse" bezeichnet, sondern auch, weil sie eine Reihe von Hormonen produziert, die auf andere Drüsen im Körper einwirken und diese wiederum stimulieren, andere Hormone zu produzieren.
AGHD und seine Diagnose:
GHD betrifft 35.000 erwachsene Amerikaner mit 6.000 neuen erwachsenen Patienten, die jedes Jahr diagnostiziert werden. AGHD zeichnet sich typischerweise durch ein niedriges Energieniveau, verminderte Kraft- und Bewegungstoleranz, erhöhte Gewichtszunahme oder Gewichtsabnahme, emotionale Veränderungen und Schlafstörungen aus.
Es ist nicht einfach, erwachsenen GH-Mangel zu diagnostizieren. Diese Wachstumshormone werden in Pulsen sezerniert, und niemand kann vorhersagen, zu welchem ??Zeitpunkt sie im Blut sein werden. Daher werden zufällige Messungen von GH-Spiegeln nicht ausreichen um Subjekte mit GH-Defizienten gegen GH-ausreichende Subjekte zuverlässig zu unterscheiden. Also, was getan wird, ist, dass bestimmte Mittel, die dafür bekannt sind, GH-Freisetzung zu provozieren, den Subjekten verabreicht werden. Weil bereits genau bekannt ist, welches Niveau von GH normalerweise durch diese Stimulanzien erzeugt wird. Nach der Verabreichung kann das GH einer Person im Blut getestet werden. Je nachdem ob über oder unter diesem Standardniveau liegt, erfolgt die Diagnose. Diese Tests werden als GH-Stimulationstests (GHST) bezeichnet.
Derzeit gilt der Insulintoleranztest ("ITT") als Nicht-Referenzstandard GHST und der Glucagon-Stimulationstest ("GST") als Alternative. Andere GHSTs sind entweder nicht in den USA verfügbar oder werden als wenig genau angesehen.
Was unterscheidet Macrilen von diesen nicht zugelassenen Tests?
Macrilen ist ein oral aktives GH-Sekretagogum ("GHS"), im Gegensatz zu sowohl ITT als auch GST, das parenteral verabreicht werden muss, d.h. außerhalb des Verdauungskanals. Dies können entweder subkutane, intravenöse, intramuskuläre oder intrasternale Injektionen sein - egal, welche Form sie einnehmen, ein oral aktives kleines Molekül übertrifft sie alle in Bezug auf die Benutzerfreundlichkeit.
Abgesehen davon gibt es weitere testspezifische Nachteile. ITT hat mindestens fünf Nachteile im Vergleich zu Makrilen. Erstens erfordert es eine enge medizinische Überwachung. Zweitens kann es für den Patienten unangenehm sein, wenn er verabreicht wird. Drittens kann es bei manchen Patienten Neuroglykopenie verursachen, was zu Anfällen oder Bewusstseinsverlust führt; Daher ist es bei diesen Patienten ebenso wie bei älteren Patienten oder solchen mit Risiko für koronare Herzkrankheiten kontraindiziert. Viertens können fettleibige Patienten, insbesondere solche mit einer höheren als normalen Insulinresistenz, höhere Insulindosen benötigen, damit der Test funktioniert. Dies kann nach dem Test zu einer unerwünschten Hypoglykämie führen. Fünftens ist ein weiteres Hauptproblem bei ITT und tatsächlich bei jedem auf Insulin basierenden Test die Reproduzierbarkeit. Während also ITT empfindlich genug ist, können die Ergebnisse von Test zu Test bei demselben Patienten variieren. So können Spitzen-GH-Reaktionen variieren, wie es nicht nur bei gesunden Probanden, sondern auch bei Frauen zu verschiedenen Zeiten in ihrem Menstruationszyklus beobachtet wurde. Soweit bekannt, gibt es keine dieser Einschränkungen bei Macrilen.
Was GST angeht, hat es gewisse Vorteile gegenüber ITT. Der Test ist besser reproduzierbar als ITT, ist vergleichsweise sicherer und wird nicht von Geschlecht oder hypothalamischer GHD beeinflusst.
Der Test dauert jedoch 3-4 Stunden im Vergleich zu Macrilen, was weniger als 2 Stunden dauert. Der Test erfordert eine intramuskuläre Injektion, die gelinde gesagt unangenehm ist. Nebenwirkungen wie Übelkeit, Erbrechen und Kopfschmerzen können bei bis zu einem Drittel aller getesteten Patienten auftreten, was bis zu 2 Stunden dauern kann. Bei älteren Patienten könnten die Nebenwirkungen schwerwiegender sein - schwere symptomatische Hypotonie, Hypoglykämie und Krampfanfälle wurden berichtet.
Am wichtigsten ist, GST ist nicht so zuverlässig wie ITT. "Allerdings haben mehrere neuere Studien die diagnostische Genauigkeit der GST in Frage gestellt, wenn der GH-Cut-Point von 3 mg / L verwendet wird, und haben vorgeschlagen, einen niedrigeren GH-Cut-Point zu verwenden, um seine Sensitivität und Spezifität bei übergewichtigen / adipösen Patienten zu verbessern und bei denen mit Glukoseintoleranz. "
Im Vergleich zu diesen ist Macrilen ein oral verabreichter Test, von dem gezeigt wurde, dass er ziemlich sicher ist, schnell verabreicht und repliziert werden kann.
Risiken für Investitionen:
Kurz gesagt, AEZS hat eine Geschichte von Ausfällen und Betriebsverlusten. Es ist seit 1990 in Betrieb und hat sehr wenig dafür nachzuweisen. Der Zoptrex-Medikamentenkandidat hat seine Phase-3-Studie nicht bestanden. Macrilen erhielt 2013 ein CRL. Im Januar 2017 hat das Medikament seine Zulassungsstudie nicht bestanden und die NDA basiert auf einer Post-hoc-Analyse. Der Markt ist nicht riesig und ist diversifiziert. Kurzfristige Laufzeitverlängerung im Jahr 2022 trägt zu Risiken bei, obwohl es als Orphan Drug eine siebenjährige Exklusivität erhalten sollte. Es hat einen sehr geringen Kassenbestand und ein hohes Risiko einer kurzfristigen Verwässerung. Zum Vorquartal verfügte das Unternehmen über liquide Mittel in Höhe von rund
12 Millionen US-Dollar und einen Barmittelverbrauch von rund 7 Millionen US-Dollar pro Quartal.
Endeffekt
Es besteht eine definitive Chance auf Zulassung für Macrilen. Andere Faktoren, die wir in zukünftigen Artikeln diskutieren werden, lassen uns dies jedoch nur als einen vorsichtigen Kauf mit einem kurzfristigen Fenster betrachten. Wir haben eine AEZS-Bewertung durchgeführt, die wir in einem kommenden Artikel mit unseren Lesern teilen werden. Basierend auf dieser Bewertung sehen wir etwas Aufwärtspotenzial in der Aktie. Es ist jedoch zu beachten, dass die Gefahr einer sofortigen Verwässerung nach der Zulassung aufgrund eines niedrigen Barguthabens besteht.
Dieser Artikel ist Teil eines Forschungsberichts, der von Avisol Capital Partners veröffentlicht wurde, der den von Ärzten verwalteten Total Pharma Tracker Healthcare-Investitionsforschungsservice auf dem Alpha Marketplace betreibt. Total Pharma Tracker Abonnenten erhalten die Vollversion mit umsetzbaren Ideen bis zu einem Monat zuvor. Abonnieren Sie den Service, um detaillierte Forschungsberichte über Bestände zu erhalten, die Sie besitzen oder besitzen sollten.
Offenlegung: Ich bin / wir sind lange AEZS
Ich habe diesen Artikel slebst geschrieben, und er drückt meine eigene Meinung aus.Ich erhalte keine Entschädigung dafür (außer von Alpha suchen). Ich habe keine Geschäftsbeziehung mit einer Firma, deren Lager in diesem Artikel erwähnt wird.
Zusätzliche Offenbarung: Nur eine kleine, schnelle Position, um den Katalysator zu spielen.
Anmerkung des Herausgebers: Dieser Artikel behandelt eine oder mehrere Aktien, die mit weniger als 1 USD pro Aktie und / oder mit einer Marktkapitalisierung von weniger als 100 Mio. USD gehandelt werden. Bitte beachten sie die mit dieser Aktie verbunden Risiken
https://seekingalpha.com/article/...zs-unique-selling-points-macrilen
|
Thread abonnieren
ETF-Sparplan